اروپا برای نخستین بار در آستانه تصویب ژن درمانی و تغییر DNA بیمار برای درمان نوعی بیماری ژنتیکی است.سازمان پزشکی اروپا این شیوه درمانی نوین را برای بیماری ژنتیکی نادری که در آن افراد قادر به هضم مناسب چربی ها نیستند توصیه کرده است و اکنون کمیسیون اروپا قرار است تصمیم نهایی را دراین زمینه اتخاذ کند.
ایده ژن درمانی ساده است: اگر مشکلی در بخشی از رمز ژنتیکی بیمار وجود داشته باشد، این ایراد با جایگزینی این تکه مشکل دار، حل می شود. اما واقعیت به این سادگی نیست. یک آزمایش ژن درمانی در آمریکا موجب مرگ یک نوجوان و ابتلای بیمار دیگری به سرطان خون شد.
با این حال تا کنون هیچ مورد از ژن درمانی در خارج از آزمایشگاه های دانشمندان آمریکایی و اروپایی انجام نشده است.
کمیته محصولات دارویی برای استفاده انسان در سازمان پزشکی اروپا، استفاده از داروی ژن درمانی "گلیبرا" را برای درمان نارسایی لیپوپروتئین لیپاز در نظر گرفته است.
از هر یک میلیون نفر یک نفر دچار این نارسایی است این افراد دارای نسخه های آسیب دیده از ژنی هستند که برای تجزیه چربی لازم اند این بیماری موجب جمع شدن چربی در خون می شود و خطر بیماری های خطرناک لوزالمعده مانند التهاب لوزالمعده و دردهای شکمی را در بردارد.
تنها راه برای مدیریت این بیماری مصرف رژیم غذایی کم چرب است. اما در ژن درمانی این بیماری، از ویروسی که حامل یک نسخه از ژن فعال است برای ورود به سلول های ماهیچه استفاده می کند.
این درمان برای بیماران مبتلا به التهابات لوزالمعده که نمی توانند این بیماری را با رژیم غذایی کنترل کنند توصیه شده است.
UniQure شرکت سازنده این داروی ژن درمانی اعلام کرد: این تصمیم یک پیشرفت مهم برای بیماران و جامعه پزشکی است. بر اساس اعلام این شرکت، اکنون برای نخستین بار درمانی برای این بیماران وجود دارد که نه تنها خطر بدتر شدن بیماری را کاهش می دهد بلکه تاثیرات مفید چند ساله را پس از تنها یک تزریق در پی خواهد داشت.
در این شیوه توانایی بدن برای تجزیه ذرات چربی در خون به منظور پیشگیری از التهاب لوزالمعده و از بین بردن دردهای شکمی احیا می شود. تمامی چیزی که این ژن درمانی در پی آن است: درمان بیماری درسطح ژنتیکی است.
دکتر توماس سالمونسون از کمیته سازمان پزشگی اروپا گفت: استفاده از گلیبرا می تواند به بیمارانی محدود شود که بیش از دیگران به این درمان نیاز دارند.
چین نخستین کشور بود که به طور رسمی ژن درمانی را ممنوع کرد.
